（摘要：中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二·五“重大新药创制”技术总师桑国卫在2014年中国医药企业家年会上分享了“创新驱动战略”的主题演讲，对制药企业在十三·五“重大新药创制”该去向何处提出了明确的方向。）
8月23日，由泰州市人民政府和中国医药企业管理协会联合主办，E药经理人承办的主题为“转型挑战与产业重构”的2014?中国医药企业家年会，在江苏省泰州市正式拉开帷幕。
中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二·五“重大新药创制”技术总师桑国卫在2014年中国医药企业家年会上分享了“创新驱动战略”的主题演讲，对制药企业在十三·五“重大新药创制”该去向何处提出了明确的方向。
全球医药：我们的机遇来了！ 到2020年，约有价值2590亿美元的药品将面临专利悬崖，而研发费用持续上涨、开发难度越来越大将是全球新药研发所面临的共同挑战。因此，制药巨头通过在新兴市场兴建研发中心以及兼并收购等方式降低运营成本，或者通过进入增速较快的生物技术领域寻找新的增长点，转化医学、共担风险分享成果的合作研发方式也受到了越来越多跨国巨头的关注。
比较常见的开发方式包括固定剂量复方制剂以及拓展专利药物的新适应症，肿瘤、心衰、新型抗生素、糖尿病、丙肝等治疗领域热度持续高涨，而免疫、基因组学、个性化治疗以及伴随诊断试剂盒将成为2014年全球新药研发的重点趋势。除肿瘤之外，免疫和抗感染药物也将成为个体化用药新的焦点。
十二五新药创制：最受关注的一类新药 截止2013年9月，十二·五期间共有52个品种获得74个新药证书（包括十一·五期间取得了33个品种和44个证书），其中36个品种拥有自主知识产权（占69%），其中包括9个I类化学药。这在一定程度上反应了企业技术创新能力正在不断升级。
近五年来，我国医药工业产品平均增速20.1%，高于全国工业平均水平4.5个百分点：2008年专项启动时医药工业主营收入过百亿的企业仅有两家，2014年6月，收入达100亿元有11家，其中跨国400亿元大关的企业有两家。也就是说，在近五年之间，我国斥资65亿元，获得的直接效益是800亿元，间接效益达3000亿。我们希望，在下一个五年，有五家销售额可超过一千亿，只有这样，我们国家的制药业才能够有真正的跨越式的发展。埃克替尼、康柏西普、第一支戊肝疫苗、西达本胺等一批创新药物也涌现出来。
十二·五期间，我国在药品国际化进程中也发展迅速。他克莫司、拉莫三嗪等多个化学药制剂通过FDA认证；复方丹参滴丸、血脂康胶囊、扶正化瘀胶囊、穿心莲片等重要品种完成II期临床，即将进入III期临床试验；丹参药材和粉末等药材标准进入美国药店，17种草药专论列入欧盟药典。
十三五新药创制：这里是方向！ 根据“十三·五”重大新药创制的指导思想：以重大需求为导向，产品和技术为主线，协同创新为动力，完善体制机制为支撑，产出标志性成果为目标。在实施过程中坚守四项原则，其一是坚持研制重大产品、满足重要需求、解决重点问题；第二是坚持研发链与产业链、近期重大需求与长轩可持续发展、项目-基地-人才的三结合；第三是坚持提升自主创新能力、成果转化能力、市场竞争力的提升；第四是新药创制将坚持继续以国家目标为导向，坚持以定向择优为主、滚动支持为辅、公开择优为补充的补充部署专项任务的三种方式。
具体来说，国家重大新药创制计划将通过加强顶层设计与协同创新，服务国家目标与市场需求，包括高端制剂国际化的重大共性关键技术研究；临床急需抗肿瘤药物的研究与开发；COPD、肺动脉高压和哮喘仿制创新药物的研究；针对耐药结核的自主创新品种及评价关键技术研究；国家化合物样品库建设与资源应用研究；重大新药创制国际合作研究。值得一提的是，呼吸系统用药此前一直被忽略，此番提出暗示着该领域将成为药物研发的新机会。
重大新药创制的重点品种包括： 【化药】针对神经精神系统疾病(BACE、AMPA等靶点)、代谢系统疾病（PCSK9等靶点）、肿瘤靶向及免疫治疗（WNT、PI3K－AKT－mTOR、c-Met、PD1、PD-L1、CTLA4、miRNA等靶点）、肺动脉高压及慢性阻塞性肺病（sGC等靶点）等新机制和新靶点药物品种研究，重点支持全新机制且无上市药物（first in class）的创新品种研发。
具体包括 抗肿瘤药物 (WNT, PI3K-AKT-mTOR, c-MET, PD1, PD-L1, CTLA4, ɑ1A-AR, PARP inhibitor) ；心脑血管疾病药物；神经退行性疾病的药物 (Aβ,DC20)；糖尿病药物 (PCSK9, SGLT2)；抗精神疾病药物 (BACE,AMPA)；自身免疫性疾病的药物 (SYK)；抗感染药物(drug-resistant)；抗结核药物；抗病毒药物；诱导体细胞重编程的小分子化合物发现研究；提高药物成药性的共结晶关键技术研究。
【中药】重点支持开展临床优势突出的创新中药的临床研究（近3年内获得临床试验批件，并已开展临床研究）。 具体来说，包括传统经典名方研究开发；选择清代及清代以前经典小复方名方；以传统汤剂为基础，建立标准汤剂、以标准汤剂指纹图谱结合多成分含量测定为考察指标；源于中药的创新药物I类新药研发；大黄酸（治疗肾病，滚动支持）；奥生乐赛特（即仙茅苷，治疗抑郁症）；可拉定（即淫羊藿苷，抗肿瘤）；益母草碱（治疗中风）；黄连素（新机制）；中药大品种二次开发与产业升级；选择50种销售额过亿品种开展系统质量标准研究。
【生物药】重点支持新结构抗体、双特异抗体、抗体偶联药物，全新结构蛋白及多肽药物，生物类似药；具备新技术、新工艺制备新型疫苗，联合疫苗及治疗疫苗等，具备较好成药性研究基础的创新品种。 具体包括：新结构抗体(抗体偶联药物ADC、双特异功能抗体、新靶点和表位、糖基化修饰改造、小型化或抗体片段等）；全新结构的蛋白、多肽；新型病毒载体基因治疗药物（新血清型AAV、痘苗病毒、单纯疱疹、仙台等）；新型疫苗（重组疫苗、新佐剂或载体、联合疫苗、新技术及新给药途径、治疗疫苗）；生物类似药（原研产品国内未上市）。
重大新药创制关注的核心技术为高效诱导体细胞重编程的小分子化合物发现技术，提高成药性的药物共结晶及其他核心共性技术，基于3D细胞和iPSc细胞药物等筛选模型以及针对细胞内靶向药物的成药性评价技术，效应生物标记物研究基础上的转化药学技术等。
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科学普及
桑国卫：“十三五”新药创制的顶层设计和路径方向
（摘要：中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二·五“重大新药创制”技术总师桑国卫在2014年中国医药企业家年会上分享了“创新驱动战略”的主题演讲，对制药企业在十三·五“重大新药创制”该去向何处提出了明确的方向。）
8月23日，由泰州市人民政府和中国医药企业管理协会联合主办，E药经理人承办的主题为“转型挑战与产业重构”的2014?中国医药企业家年会，在江苏省泰州市正式拉开帷幕。
中国工程院院士、十一届全国人大常委会副委员长、国家十二·五“重大新药创制”技术总师桑国卫在2014年中国医药企业家年会上分享了“创新驱动战略”的主题演讲，对制药企业在十三·五“重大新药创制”该去向何处提出了明确的方向。
全球医药：我们的机遇来了！
到2020年，约有价值2590亿美元的药品将面临专利悬崖，而研发费用持续上涨、开发难度越来越大将是全球新药研发所面临的共同挑战。因此，制药巨头通过在新兴市场兴建研发中心以及兼并收购等方式降低运营成本，或者通过进入增速较快的生物技术领域寻找新的增长点，转化医学、共担风险分享成果的合作研发方式也受到了越来越多跨国巨头的关注。
比较常见的开发方式包括固定剂量复方制剂以及拓展专利药物的新适应症，肿瘤、心衰、新型抗生素、糖尿病、丙肝等治疗领域热度持续高涨，而免疫、基因组学、个性化治疗以及伴随诊断试剂盒将成为2014年全球新药研发的重点趋势。除肿瘤之外，免疫和抗感染药物也将成为个体化用药新的焦点。
十二五新药创制：最受关注的一类新药
截止2013年9月，十二·五期间共有52个品种获得74个新药证书（包括十一·五期间取得了33个品种和44个证书），其中36个品种拥有自主知识产权（占69%），其中包括9个I类化学药。这在一定程度上反应了企业技术创新能力正在不断升级。
近五年来，我国医药工业产品平均增速20.1%，高于全国工业平均水平4.5个百分点：2008年专项启动时医药工业主营收入过百亿的企业仅有两家，2014年6月，收入达100亿元有11家，其中跨国400亿元大关的企业有两家。也就是说，在近五年之间，我国斥资65亿元，获得的直接效益是800亿元，间接效益达3000亿。我们希望，在下一个五年，有五家销售额可超过一千亿，只有这样，我们国家的制药业才能够有真正的跨越式的发展。埃克替尼、康柏西普、第一支戊肝疫苗、西达本胺等一批创新药物也涌现出来。
十二·五期间，我国在药品国际化进程中也发展迅速。他克莫司、拉莫三嗪等多个化学药制剂通过FDA认证；复方丹参滴丸、血脂康胶囊、扶正化瘀胶囊、穿心莲片等重要品种完成II期临床，即将进入III期临床试验；丹参药材和粉末等药材标准进入美国药店，17种草药专论列入欧盟药典。
十三五新药创制：这里是方向！
根据“十三·五”重大新药创制的指导思想：以重大需求为导向，产品和技术为主线，协同创新为动力，完善体制机制为支撑，产出标志性成果为目标。在实施过程中坚守四项原则，其一是坚持研制重大产品、满足重要需求、解决重点问题；第二是坚持研发链与产业链、近期重大需求与长轩可持续发展、项目-基地-人才的三结合；第三是坚持提升自主创新能力、成果转化能力、市场竞争力的提升；第四是新药创制将坚持继续以国家目标为导向，坚持以定向择优为主、滚动支持为辅、公开择优为补充的补充部署专项任务的三种方式。
具体来说，国家重大新药创制计划将通过加强顶层设计与协同创新，服务国家目标与市场需求，包括高端制剂国际化的重大共性关键技术研究；临床急需抗肿瘤药物的研究与开发；COPD、肺动脉高压和哮喘仿制创新药物的研究；针对耐药结核的自主创新品种及评价关键技术研究；国家化合物样品库建设与资源应用研究；重大新药创制国际合作研究。值得一提的是，呼吸系统用药此前一直被忽略，此番提出暗示着该领域将成为药物研发的新机会。
重大新药创制的重点品种包括：
【化药】针对神经精神系统疾病(BACE、AMPA等靶点)、代谢系统疾病（PCSK9等靶点）、肿瘤靶向及免疫治疗（WNT、PI3K－AKT－mTOR、c-Met、PD1、PD-L1、CTLA4、miRNA等靶点）、肺动脉高压及慢性阻塞性肺病（sGC等靶点）等新机制和新靶点药物品种研究，重点支持全新机制且无上市药物（first in class）的创新品种研发。
具体包括 抗肿瘤药物 (WNT, PI3K-AKT-mTOR, c-MET, PD1, PD-L1, CTLA4, ɑ1A-AR, PARP inhibitor) ；心脑血管疾病药物；神经退行性疾病的药物 (Aβ,DC20)；糖尿病药物 (PCSK9, SGLT2)；抗精神疾病药物 (BACE,AMPA)；自身免疫性疾病的药物 (SYK)；抗感染药物(drug-resistant)；抗结核药物；抗病毒药物；诱导体细胞重编程的小分子化合物发现研究；提高药物成药性的共结晶关键技术研究。
【中药】重点支持开展临床优势突出的创新中药的临床研究（近3年内获得临床试验批件，并已开展临床研究）。
具体来说，包括传统经典名方研究开发；选择清代及清代以前经典小复方名方；以传统汤剂为基础，建立标准汤剂、以标准汤剂指纹图谱结合多成分含量测定为考察指标；源于中药的创新药物I类新药研发；大黄酸（治疗肾病，滚动支持）；奥生乐赛特（即仙茅苷，治疗抑郁症）；可拉定（即淫羊藿苷，抗肿瘤）；益母草碱（治疗中风）；黄连素（新机制）；中药大品种二次开发与产业升级；选择50种销售额过亿品种开展系统质量标准研究。
【生物药】重点支持新结构抗体、双特异抗体、抗体偶联药物，全新结构蛋白及多肽药物，生物类似药；具备新技术、新工艺制备新型疫苗，联合疫苗及治疗疫苗等，具备较好成药性研究基础的创新品种。
具体包括：新结构抗体(抗体偶联药物ADC、双特异功能抗体、新靶点和表位、糖基化修饰改造、小型化或抗体片段等）；全新结构的蛋白、多肽；新型病毒载体基因治疗药物（新血清型AAV、痘苗病毒、单纯疱疹、仙台等）；新型疫苗（重组疫苗、新佐剂或载体、联合疫苗、新技术及新给药途径、治疗疫苗）；生物类似药（原研产品国内未上市）。
重大新药创制关注的核心技术为高效诱导体细胞重编程的小分子化合物发现技术，提高成药性的药物共结晶及其他核心共性技术，基于3D细胞和iPSc细胞药物等筛选模型以及针对细胞内靶向药物的成药性评价技术，效应生物标记物研究基础上的转化药学技术等。
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